Orphan drugs og FDA: Forstå Orphan Drug Act

Hvad er en orphan-sygdom?

En orphan-sygdom (sjælden sygdom) rammer kun et lille antal mennesker. Når en sygdom ikke rammer mange, er der mindre finansiering til at finde behandlinger. I 1983 vedtog US-kongressen Orphan Drug Act for at adressere dette problem. Lægemidler, der behandler orphan-sygdomme, kaldes orphan drugs. FDA administrerer loven, og Office of Orphan Products Development håndterer tilskudsprogrammet.

Definition af orphan-sygdom

Ifølge "Orphan Products" er en orphan-sygdom en sjælden sygdom eller tilstand, der rammer færre end 200.000 personer i USA. Eksempler: ALS (Lou Gehrigs sygdom), Tourettes syndrom, acromegali (gigantisme). Flere, men ikke alle, skyldes genetiske defekter. På grund af sjældenheden er det ofte svært for patienter at få en præcis diagnose.

Orphan Drug Act – incitamenter

Loven fra 1983 gav økonomiske incitamenter til virksomheder til at forskere, udvikle og markedsføre orphan drugs:

• Tilskud til kliniske studier
• Op til 50% af omkostningerne til humane kliniske studier
• Eksklusive markedsrettigheder i 7 år

Effekt af loven

Siden implementeringen er antallet af FDA-godkendte orphan drugs steget markant. I de 10 år før loven blev kun 10 nye mediciner godkendt. Siden 1983 er over 250 nye orphan drugs godkendt og på markedet.

Tilskudsprogram

FDA's Office of Orphan Products Development (OOPD) vurderer alle tilskudsansøgninger. Ca. 14,2 millioner USD står til rådighed årligt. OOPD samler også info om orphan drugs og nye mediciner i testfasen og fordeler det til patienter for at hjælpe med behandlingsplanlægning og kliniske studier.

Nedsiden: Monopol og priser

Loven har skabt monopol for visse virksomheder. Fordi de har eksklusive rettigheder i 7 år, er der ingen konkurrence til at regulere priser. Eksempel: Orphan drug Alglucerase kan koste op til 300.000 USD pr. år. Selvom priser ofte ligner ikke-orphan drugs, mangler patienter muligheden for generika.

EU-kontekst: EU har lignende ordning (Regulation (EC) No 141/2000) med 10 års markeseksklusivitet og tilskud via Horizon-programmer.