Geneterapi forklaret: Hvordan det virker og anvendelser

Geneterapi ændrer en gens funktion eller introducerer fremmed genetisk materiale i celler for at behandle eller forebygge genetiske lidelser og andre sygdomme. Det sigter mod at rette/erstatte defekte gener, reparere fejlfulde proteiner eller tilføje nye funktioner for at gendanne cellulær funktion. Tilgange inkluderer erstatning af muterede gener, introduktion af funktionsdygtige kopier, underdrivelse af skadelige gener eller modificering af regulatoriske elementer. Potentialet strækker ud over genetiske lidelser til kræft, infektionssygdomme og neurodegenerative lidelser ved at målrette genetiske årsager. Etiske, sikkerhedsmæssige overvejelser og løbende forskning er afgørende.