Hvad menes der med begrebet genterapi?

Genterapi involverer at ændre et gens funktion eller at indføre fremmed genetisk materiale i celler for at behandle eller forebygge genetiske lidelser eller andre sygdomme. Det har til formål at korrigere eller erstatte defekte gener, reparere defekte proteiner eller tilføje nye funktioner til celler og derved genoprette eller forbedre deres funktion. Genterapitilgange varierer og kan omfatte udskiftning af muterede gener, indførelse af funktionelle kopier af gener, undertrykkelse af ekspressionen af ​​skadelige gener eller modificering af genregulerende elementer. Dets potentiale strækker sig ud over genetiske lidelser til behandling af sygdomme som cancer, infektionssygdomme og neurodegenerative lidelser ved at målrette mod de underliggende genetiske årsager. Etiske og sikkerhedsmæssige overvejelser, sammen med igangværende forskning og fremskridt, er afgørende inden for genterapi.