Mennesker med cystisk fibrose arver defekt genetisk information og kan ikke producere normale cftr-proteiner, videnskabsmænd har brugt genterapi til at indsætte DNA-segmenter, der koder for den manglende cft?

Forskere har brugt genterapi til at indsætte DNA-segmenter, der koder for det manglende CFTR-protein, i cellerne hos mennesker med cystisk fibrose. Denne tilgang har til formål at genoprette CFTR-proteinets funktion og korrigere den underliggende genetiske defekt, der forårsager sygdommen.