Knoglemarv-transplantation: Indikationer, typer og kurativ potentiale

Hematopoietisk stamcelle-transplantation (HSCT), almindeligt kaldet knoglemarv-transplantation, erstatter sygdommet eller ablateret marv med sunde stamceller. Det er kurativt for mange ellers fatale hematologiske sygdomme.

Vigtigste indikationer

Sygdomskategori	Specifikke tilstande	Transplantations-type
Akutte leukæmier	AML (CR1/CR2), ALL (CR1 høj-risiko, CR2+)	Allogen (matchende søskende, MUD, haploidentisk, snor)
Kroniske leukæmier	CML (TKI-svigt), CLL (høj-risiko)	Allogen
Lymfomer	DLBCL (recidiv/refraktær), follikulært (recidiv), Hodgkin (recidiv)	Autolog (1. recidiv); Allogen (senere)
Multipl myélom	Nydiagnosticeret (egnet), recidiv	Autolog (standard); Allogen (kliniske studier)
Maraf-svigt	Alvorlig aplastisk anæmi, PNH, MDS	Allogen (kurativ)
Hemoglobinopatier	Siklecelle-sygdom, β-thalassæmi major	Allogen (matchende søskende bedst); gen-terapi fremtrædende
Indfødte immun-fejl	SCID, WAS, CGD, HLH	Allogen (kurativ)
Indfødte metaboliske fejl	Hurler, adrenoleukodystrofi, metakromatisk leukodystrofi	Allogen (neuroprotektion)
Solide tumorer (pædiatrisk)	Neuroblastom, Ewing-sarkom, germcel-tumorer	Autolog (konsolidation)

Transplantations-typer

• Autolog: Patientens egne stamceller (mobiliseret med G-CSF ± kemo). Ingen GVHD; ingen graft-versus-tumor. Bruges til myélom, lymfom, nogle solide tumorer.
• Allogen: Donor-celler (HLA-matchende). Giver graft-versus-leukæmi/tumor-effekt. Risici: GVHD, infektion, TRM (10–20%). Donor-kilder: matchende søskende (25% chance), matchende urelateret (MUD), haploidentisk (halv-matchende familie), snor-blod.

Proces-oversigt

1. Konditionering: myeloablativ (busulfan/cyclofosfamid, TBI) eller reduceret-intensitet (RIC).
2. Stamcelle-infusion (Dag 0).
3. Engraftment (neutrofiler >500/µL): ~14–21 dage (autolog), 21–28 dage (allogen).
4. Immun-genoprettelse: måneder til år; infektions-profilakse kritisk.

Fremtidige perspektiver

• Gen-terapi + autolog HSCT (f.eks. betibeglogene autotemcel til β-thalassæmi, lovotibeglogene til siklecelle).
• Haploidentisk med post-transplantations-cyclofosfamid (PTCy) – udvidet donor-pulje.
• CAR-T vs. allogen HSCT sekvensering ved lymfom.

HSCT forbliver den eneste kurative option for mange høj-risiko hematologiske sygdomme. Tværfaglig evaluering ved et FACT-akkrediteret center er essentielt.