Beta-thalassemi behandling: Transfusioner, kelation, transplantation & opkommende gen-terapi

Håndtering er alvorligheds-baseret:

1. Regelmæssige transfusioner (oprethold Hb 9–10 g/dL) ved thalassemi major.
2. Jern-kelation (deferasirox, deferoxamin, deferipron) for at forhindre jern-overbelastning.
3. Hematopoetisk stamcelle-transplantation – kurativ med matchende donor; bedst i barndommen.
4. Splenektomi ved hypersplenisme.
5. Hydroxyurea – inducerer HbF, kan reducere transfusions-behov.
6. Gen-terapi (lentiviral β-globin tilføjelse) – godkendt i nogle regioner; opkommende.
7. Supportiv pleje – overvågning, vaccinationer, ernæring, psyko-social support.

Multidisciplinære thalassemi-centre optimerer udfald.