Sikkelcelleanæmi overlevelse: Dramatisk forbedring til 80-90% når voksnealder

Overlevelse for sikkelcelledysease (SCD) har transformeret sig siden 1970'erne.

Historiske vs. nuværende udfald

• 1970'erne: ~50% døde før 20 års alder.
• I dag (høje ressource indstillinger): 80–90% overlever til voksnealder; median levealder nu 50–60+ år.

Vigtige fremskridt, der driver fremgang

• Nyfødt screening: Tidlig identifikation muliggør penicillin profylaxe fra 2 måneders alder.
• Penicillin profylaxe: Reducerer invasiv pneumokokk sygdom med 84%.
• Vacciner: PCV, PPSV23, Hib, meningokokk.
• Hydroxyurea: Øger HbF, reducerer vasko-oklusive kriser, akut brystsyndrom og transfusionsbehov.
• Transkraniell Doppler (TCD) Screening: Identificerer apopleksi risiko; kroniske transfusioner forhindrer apopleksi.
• Omfattende plejecentre: Flertvær faglig håndtering.
• Opkomne kurative terapier: Genterapeutik (lentiviral, CRISPR), knoglemarvtransplantation.

Globale dispariteter

I subsahariansk Afrika (højeste byrde) forbliver barndødeligheden høj på grund af begrænset adgang til screening, penicillin, hydroxyurea og specialiseret pleje.