Rød knoglemarvtransplantation (HSCT): Fordele, indikationer, proces og risici

Hematopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)

Transplantation af sund rød knoglemarv (hematopoietiske stamceller) erstatter syg eller skadet marv, genopretter blod- og immuncelleproduktion.

Primære fordele

1. Genopret hematopoese: Røde celler (ilt), hvide celler (immunitet), blodplader (koagulation).
2. Kurér genetiske blodsygdomme: Sicelcellesygdom, thalassæmi, alvorlig kombineret immunforsvaret (SCID), Wiskott-Aldrich.
3. Behandler maligniteter: Leukæmi, lymfom, multiplt myelom (autolog eller allogen).
4. Redning efter høj dosis chemo: Autolog transplant genopretter marv ablateret ved konditionering.
5. Graft-versus-tumor effekt (allogen): Donors immunceller angriber resterende kræft.

Indikationer (Eksempler)

• Acutte leukæmier (AML, ALL) i remission.
• Alvorlig aplastisk anæmi.
• Hemoglobinopatier (sicelcel, thalassæmi major).
• Medfødt metabolske fejl (f.eks. Hurler syndrom).
• Recidiverende lymfomer, myelom.

Procesoversigt

1. Konditionering: Høj dosis chemo ± bestråling for at udradere sygdom og undertrykke immunitet.
2. Infusion: Stamceller (knoglemarv, perifer blod, eller navlestrengblod) infunderet IV.
3. Engraftment: Neutrofil genopretning ~10–28 dage; blodplader ~3–8 uger.
4. Genopretning: Måner til år for fuld immunrekonstitution; infektionsprofylaxe, GVHD håndtering (allogen).

Risici

• Infektion (neutropeni).
• Graft-versus-host sygdom (allogen).
• Organtoksicitet (veno-okklusiv sygdom, pneumonitis).
• Recidiv (maligniteter).
• Ufrugtbarhed, sekundære kræftsygdomme.

HSCT er en potentielt kurativ, men intensiv terapi; nøjagtig patientudvælgelse og specialiseret centers pleje er essentielle.