Myelodysplastisk syndrom (MDS): Behandlingsmuligheder og udsigt

Myelodysplastisk syndrom er blod-/knoglemargskræft med anormale celler i benmargen. Ifølge Leukemia & Lymphoma Society: ca. 10.000 nye tilfælde årligt. Alle anses for kræft, men findes som højt/lavt risiko MDS samt specifik leukæmi-type (AML) forårsaget af MDS.

Typer af myelodysplastiske syndromer

• Behandling afhænger af MDS-type. MDS forstyrrer blodcelle-/pladeproduktion. Hos sunde: ≤5 % umodne celler (blaster) i benmargen. Ved MDS: blaster >5 %. Lavt risiko MDS: blaster >5 %, men ikke højt nok til alvorlige problemer. Langsom vækst, hyppigst anæmi. Højt risiko MDS: højere blast-niveau frigives i blodstrømmen i stedet for modne celler → sundhedsproblemer, kan være fatal. Ved ≥20 % blaster: AML (akut myelogen leukæmi).

Behandling af lavt risiko MDS

• Ofte ingen behandling – "watch and wait". Overvågning af kræftvækst og blodtal. Rutinevis blodstatus for at sikre normale niveauer. Ved fald til farlige niveauer: blod-/pladetransfusioner.

Blodcelle-vækstfaktorer

• Både højt/lavt risiko patienter kan få medicin til blodcellevækst. Almindelig: erythropoietin-stimulerende agenter (ESA) som injektioner – stimulerer EPO-hormon i nyrene for rød blodcellevækst (Procrit, Aranesp). G-CSF/GM-CSF (inj.) stimulerer hvide blodceller. 2009: AMG 531 under kliniske prøver for pladevækst.

Medicinsk behandling

• Højt/lavt risiko patienter kan være kandidater til medicin. Azacitidin: effektiv hos 40 % til normalisering af benmarg og dræbning af blaste-producerende celler. Injiceres (2009: oral version i udvikling). Decitabin: injiceret, forbedrer blodtal hos 30–40 %. Lenalidomid: til MDS-patienter med anæmi, typisk lavt risiko – 20–30 % kan slippe rød blodcelle-transfusioner i op til 2 år.

Kemoterapi og allogen stamcelle-erstatning

• Kun i visse tilfælde: højt risiko patienter og/eller AML-patienter. Risikabel – kun anbefalet ved kort forventet levealder uden behandling. Kræver allogen match (perfekt donor) for at virke.