Geneterapi: Håb & Fremskridt i Behandling af Genetiske Sygdomme

FDA

Geneterapi og genetisk manipulation er kontroversielle emner. Som følge heraf reguleres forskning på dette område strengt. Faktisk blev visse typer genetisk forskning forbudt af U.S. Food and Drug Administration fra januar til april 2003, ifølge Human Genome Project Information.

Human Genome Project Information angiver, at de første kliniske forsøg med geneterapi startede i 1990. Eksperimenter foretages stadig, men per 2009 havde FDA ikke godkendt nogen humane geneterapier.

Kurpotentiale

Geneterapi kan have potentialet til at kurere arvelig blindhed, nogle kræftformer, døvhed, Parkinsons sygdom, sickle cell sygdomme og X-linked alvorlig kombineret immunforsvaret (X-SCID, almindeligt kaldet boble-baby syndrom).

Retning af gener

Defekte gener repareres enten ved at blive erstattet af gode gener, ved en proces af revers mutation, eller ved at blive reguleret og kontrolleret.

Forhindringer for geneterapi

For at være en effektiv kur, skal terapeutiske gener være i stand til at funktione i en længere periode, kunne undgå kroppens tendens til at angribe fremmede legemer, og stoppe virusserne, der leverer dem ind i kroppen, fra at forårsage skade. Forskere har endnu ikke opdaget en måde at kurere sundhedsproblemer forårsaget af mere end ét muteret gen.

Eksperimentering

Mange af eksperimenterne udført med hensyn til geneterapi er gjort på mus og andre dyr. Humane forsøg har været ekstremt begrænsede.