ITP-behandling: Seneste fremskridt og muligheder

Hvad er ITP?

Idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP) er en tilstand, hvor blodet ikke koagulerer korrekt, hvilket kan føre til blå mærker og overdreven blødning, ifølge Mayo Clinic. Denne forstyrrelse optræder hos børn og voksne og kræver nogle gange ikke behandling for fuld genopretning. Dog, primært hos voksne, bliver nogle tilfælde kroniske og kan kræve medicin eller kirurgi. Nye behandlinger dukker op.

Eltrombopag

Eltrombopag er et nyt lægemiddel, der viser lovende resultater i behandlingen af kronisk ITP. Lægemidlet, godkendt af FDA, klassificeres som en trombopoietin-receptor-agonist, hvilket betyder, at det er designet til at øge produktionen af blodplater. Da ITP skyldes ødelæggelse af plater og reduceret platerproduktion, teoretiserede forskere, at eltrombopag ville være et effektivt middel mod forstyrrelsen.

Ifølge kliniske prøveresultater publiceret af New England Journal of Medicine i 2007 var hypotesen korrekt. Test af 118 patienter med blodplaterantal under 30.000 per kubik mm fik eltrombopag i 30, 50 eller 75 mg doser dagligt. Målet var at nå et platerantal på 50.000 eller mere inden for 43 dage. Jo højere dosis, desto bedre resultater. Målet nåedes af 28 % modtagere af 30 mg, 70 % modtagere af 50 mg og 81 % modtagere af 75 mg. En placebo-gruppe nåede målet i 11 % af patienterne, ifølge studiet.

Stamcelletransplantation

Stamcelletransplantation til behandling af extreme tilfælde af ITP kan overvejes, hvis alle andre forsøgte terapier har mislykkedes, og ITP er forbundet med naseblødning eller blødning i maven eller tarmen, ifølge Scripps Research Institute.

Blodstamceller fjernes fra patienten, frydes og doseres med meget store mængder kemoterapi for at fjerne cellerne, der ødelægger platerne. Cellerne optøes derefter og returneres til patienten. Det tillader nemmere genopretning fra kemoterapiens virkning på knoglemarven. Dødelighed fra komplikationer forbundet med denne stamcelletransplantation er under 5 %.

Resultater baseret på de første 14 transplantationsmodtagere ved National Institutes of Health viste, at seks patienter havde platerantal over 100.000; disse patienter kunne ophøre med medicin. To andre viste signifikant forbedring og kunne enten ophøre med medicin eller tage en lavere dosis som resultat. De andre seks patienter viste kun mild forbedring.

På grund af den eksperimentelle natur af behandlingen vil mange forsikringspolisser ikke dække omkostningerne. Ifølge Scripps Research Institute kan omkostningerne være så høje som $150.000. I nogle tilfælde kan behandlingen foretages ved National Institutes of Health uden omkostninger for patienten. Hvis du tror, at dit tilfælde er alvorligt nok til at kvalificere sig til denne eksperimentelle behandling, og din læge er enig i, at behandlingen er en rimelig alternativ for dig, bed så lækken kontakte National Institutes of Health for at diskutere muligheden for at deltage i forsøgene.