Behandlingsmuligheder for sickle cell anæmi og astma: Medicin, transfusionser og inhalatorer

To forskellige kroniske tilstande med overlappende pulmonale komplikationer.

Sickle Cell Sygdom (SCD) – HbSS

Sygdomsmodificerende

  • Hydroxyurea: ↑ HbF → ↓ sickling; reducerer VOC, ACS, transfusionsbehov. Standardpleje fra 9 mdr.
  • Voxelotor: HbS polymerisationshæmmer; ↑ Hb, ↓ hæmolysen.
  • Crizanlizumab: P-selektin hæmmer; ↓ VOC frekvens.
  • L-glutamin: Reducerer oxidativ stress; ↓ VOC.

Kurativ

  • Allogen HCT: Matchende søskendedonor bedst; >90% kur hvis <16 år. Geneterapi (lentiviral β-globin) opkommende.

Supportiv

  • Kroniske transfusionser (apopleksi forebyggelse, TCD hastigheder).
  • Jernkelation (deferasirox, deferoxamin).
  • Penicillin profylakse <5 år; pneumokok/meningokok/Hib vacciner.
  • Smertehåndtering (opioider, adjuvanter, ikke-farmakologisk).

Astma

Kontrolterapi (Trinvise)

TrinForetrukket kontrol
1SABA PRN (intermittent)
2Lav dose ICS
3Lav dose ICS-LABA
4Middel dose ICS-LABA
5Høj dose ICS-LABA + LAMA ± biologika

Biologika (Alvorlig eosinofilsk/allergisk)

  • Anti-IgE (omalizumab), anti-IL5/5R (mepolizumab, reslizumab, benralizumab), anti-IL4Rα (dupilumab), anti-TSLP (tezepelumab).

Reliever

  • SABA (salbutamol) eller ICS-formoterol (SMART/MART).

Overlapsovervejelser

  • Astma ↑ risiko for akut brystsyndrom i SCD.
  • ICS sikker i SCD; overvåg vækst.
  • Hydroxyurea kan forbedre astmakontrol (↓ inflammation).
  • Koordiner hematologi & pulmonologi pleje.

Astma