ALS-behandlinger: Nuværende terapier og ny forskning

FDA-godkendte sygdoms-modificerende midler

  • Riluzol (1995) – Glutamat-frigivelses-hæmmer; forlænger overlevelse ~3–6 mdr. Oral 50 mg 2 ggr. dagligt.
  • Edaravon (2017 US) – Fri-radikal-fanger; bremser funktionsnedsættelse (ALSFRS-R) i tidlig stadie. IV eller oral formulering.
  • Natrium phenylbutyrat-taurursodiol (Relyvrio/Albrioza) (2022) – Mitochondrial/ER-stress reduktion; moderat overlevelses-fordeel.
  • Tofersen (2023) – Antisense oligonukleotid til SOD1-ALS (2% af tilfælde); intratekalt.

Multidisciplinær supportive pleje

  • Respiratorisk – NIV (BiPAP) forlænger overlevelse/kvalitet; tracheostomi til langsigtet.
  • Ernæring – PEG-sonde når oral indtag utilstrækkeligt.
  • Kommunikation – AAC-enheder, øje-styring teknologi.
  • Mobilitet – FT, ortoser, elektrisk rulstol.
  • Spasticitet/kramper – Baclofen, tizanidin, botulinum-toxin.
  • Sialorrhoe – Anticholinerge, botulinum-toxin, stråling.
  • Palliativ pleje – Tidlig integration forbedrer livskvalitet.

Nye terapier

  • Gen-terapi (AAV-medieret), stamceller, neurotrophe faktorer, antisense til andre gener (C9orf72, FUS, TARDBP).
  • Biomarkører (NfL, pNfH) til trial-udvælgelse.

Ingen kur endnu; omfattende klinik-pleje forlænger overlevelse og værdighed.

Artritis