ALS-forskning: Eksperimentelle behandlinger mod Lou Gehrigs sygdom

Lou Gehrig levede to år efter diagnosen i 1939 med amyotrof lateral sklerose (ALS), som nu bærer hans navn. I årtier skete lidt. De fleste ALS-patienter dør inden for 3–5 år efter første symptomer (ALS Association). Maj 2008: "patienter står overfor en grum prognose. Den eneste godkendte medicin, Rilutek, forsinker den fatale muskelsvindende sygdom kun med få måneder." Sidste år testedes mindst fem eksperimentelle midler på ALS-patienter.

Potentiel gennembrud

• Ryghjernestamceller fra Neuralstem, Inc. testees som behandling. "I dyreforsøg beskyttede disse stamceller truede motoriske nerver og skabte forbindelser til nerverne, der kontrollerer muskler," siger Dr. Eva Feldman (Univ. of Michigan ALS Clinic). "Vi vil ikke vække for store forventninger, men vi tror, stamcellerne kan give lignende resultater hos ALS-patienter."

Optimisme

• ALS Association er så optimistisk overfor lithiums evne til at forsinkke tidlig ALS, at de finansierer en stor klinisk prøve.

Virker på rotter

• Tester med antisens-terapi mod en arvelig form for ALS er i gang. Terapien forsøger at slukke RNA, der producerer sygdomsfremkaldende proteiner.

Måler mutationer

• Arimoclomol testees på mennesker med "hurtigt progressive former" for arvelig ALS (ALS Association, 11. marts 2009). Det påvirker ALS forårsaget af mutationer i SOD1-genen.

Dårlige nyheder

• Et eksperimentelt middel, myotrophin, har allerede mislykkedes (Lucie Bruijn, ALS Association).