|  | Sundhed og Sygdom >  | Sygdomme og behandlinger | Blodsygdomme

Nye gennembrud i hematologi: Målrettet terapi, immunterapi, genredigering og nye antikoagulanter

1. Målrettede terapier

  • CML: Imatinib, dasatinib, nilotinib, bosutinib, ponatinib (BCR-ABL1 TKI'er).
  • CLL: Ibrutinib, acalabrutinib, zanubrutinib (BTK-hæmmere); venetoclax (BCL-2).
  • AML: Midostaurin, gilteritinib (FLT3); ivosidenib (IDH1); enasidenib (IDH2).

2. Immunterapi

  • CAR T-celle: Tisagenlecleucel, axicabtagene ciloleucel, lisocabtagene maraleucel (CD19+ B-ALL, DLBCL); idecabtagene vicleucel, ciltacabtagene autoleucel (BCMA+ myelom).
  • Bispecifikke: Blinatumomab (CD3×CD19), teclistamab (CD3×BCMA), mosunetuzumab (CD3×CD20).
  • Checkpoint-hæmmere: Pembrolizumab (PMBCL, cHL).

3. Stamcelletransplantations-innovationer

  • Reduceret-intensitetskonditionering (RIC) udvider berettigelse.
  • Haploidentiske donorer plus post-transplantations-cyclofosfamid (PTCy) udvider donorpuljen.
  • Nabelsnors-udvidelse (omidubicel) accelererer engraftment.

4. Gentterapi og redigering

  • Siklecelle og β-thalassæmi: Exagamglogene autotemcel (Casgevy, CRISPR-Cas9 BCL11A redigering); lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lentiviral βA-T87Q-globin).
  • Hæmofili A/B: AAV-medieret faktor VIII/IX genoverførsel (valoctocogene roxaparvovec, etranacogene dezaparvovec).

5. Nye orale antikoagulanter (DOACs)

  • Apixaban, rivaroxaban, edoxaban, dabigatran – forudsigelig PK, ingen rutinemæssig overvågning, lavere intrakraniell blødning vs. warfarin.
  • Indikationer: AFib, VTE behandling/forebyggelse, post-ortopædisk kirurgi.

6. Hæmatopoetiske vækstfaktorer

  • Erytropoese-stimulerende midler (epoetin, darbepoetin) til CKD/kemoterapi-anæmi.
  • G-CSF/GM-CSF (filgrastim, sargramostim) til neutropeni.
  • Trombopoietin-receptor-agonister (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag) til ITP, kemoterapi-induceret trombocytopeni.

Disse fremskridt skifter kollektivt hematologi mod præcision, kurativ intention og livskvalitetsfokus.

Blodsygdomme