Behandling af sicklecelanæmi: Knoglemarvstransplantation og muligheder

Ifølge University of Maryland Medical Center er knoglemarvstransplantation i øjeblikket den eneste kur for sicklecelanæmi. Proceduren er dog ikke egnet for alle patienter; egnetheden afhænger af alder, sygdommens sværhedsgrad og donortilgængelighed. Selvom en stor del af knoglemarvstransplantationer er vellykkede i at kurere sicklecelanæmi, medfører proceduren alligevel nogle betydelige risici.

Sådan fungerer knoglemarvstransplantation

Knoglemarv, den bløde væv inde i dine knogler, er ansvarlig for produktionen af røde blodlegemer. Hos mennesker med sicklecelanæmi producerer knoglemarvet sickleformede røde blodlegemer som følge af defekt hemoglobin. En knoglemarvstransplantation har til mål at erstatte knoglemarvet hos en sicklecel-patient med knoglemarv fra en sund donor. Når det lykkes, får det det nye knoglemarv patientens kropp til at producere normale røde blodlegemer, hvilket effektivt kurerer patienten for sicklecelanæmi, ifølge Kaiser Permanente.

Berettigede kandidater

Ifølge University of Maryland Medical Center er knoglemarvstransplantationer kun en mulig option for ca. syv procent af patienter med sicklecelanæmi. Personer, der overvejes til transplantation, er typisk børn under 17 år, der har alvorlige sicklecel-symptomer, men endnu ikke har lidt betydelig organskade.

Donorudfordringer

Berettigede patienter skal også have en genetisk matchende donor for at kunne gennemgå en knoglemarvstransplantation. Som National Marrow Donor Program understreger, er søskende ofte de bedste donorer, da søskende har 25 procent chance for at være et genetisk match. Søskende-match er dog kompliceret af, at sicklecelanæmi ärveligt, hvilket betyder, at chancen for at have et søskende, der er sundt og et genetisk match, er noget mindre. Hvis ingen familiemedlem er et match, kan patienter muligvis finde en egnet donor via National Marrow Donor Program Registry. At finde en vel-matchende donor er meget vigtigt; som University of Maryland påpeger, stiger risikoen for komplikationer, når patient og donor er mindre end et ideelt match.

Succesrater

Ifølge Kaiser Permanente kurerer knoglemarvstransplantationer sicklecelanæmi i ca. 85 procent af transplantationssager. Mindst 10 procent af transplantationsmodtagere overlever, men kureres ikke for sicklecelanæmi.

Risici

Ifølge Kaiser Permanente medfører knoglemarvstransplantationer betydelige risici. En patients immunsystem kan angribe de transplantede celler, hvilket fører til transplantationsmislykkelse, eller de transplantede celler kan angribe patientens organer, en tilstand kendt som graft-versus-host-sygdom. Andre komplikationer, såsom infektioner, anfall og infertilitet, kan også opstå som følge af transplantationen. Ca. 5 procent af transplantationsmodtagere dør.