Myelofibrose prognose: Forstå langtidsperspektiv og levealder

Myelofibrose – en myeloproliferativ neoplasie

Knoglemarven erstattes af fibrost væv → utilstrækkelig blodcelleproduktion (anemi, trombocytopeni, leukopeni) + ekstramedullær hematopoese (milt, lever, lymfeknuder). Kronisk, progressiv.

Prognostiske faktorer

• DIPSS-plus / MIPSS70: validerede scoring-systemer (alder, Hb, leukocytter, blaster, symptomer, karyotype, mutationer: JAK2, CALR, MPL, ASXL1, EZH2, SRSF2, IDH1/2).
• Progressionshastighed: langsom → overlevelse 10+ år; hurtig → kortere.
• Eneste kurativ behandling: Allogen stamcelletransplantation (SCT). Men: højt TRM (transplantationsrelateret mortalitet 15–25 %), graft-versus-host disease, infektioner. Kun til udvalgte (alder < 65–70, god performance, donortilgængelighed, lav komorbiditet).

Symptomatisk behandling (hvis SCT ikke mulig)

• Anemi: Erytropoietin (EPO), danazol/oksymetholone (androgener), luspatercept (nyere, TGF-β-fælde), transfusionsbehov.
• Splenomegali / symptomater: Ruxolitinib (JAK1/2-hæmmer) – reducerer miltstørrelse, symptomer, forbedrer overlevelse. Fedratinib, momelotinib, pacritinib (nyere JAK-hæmmere).
• Trombocytopeni: TPO-RA (eltrombopag, romiplostim) – forsigtigt pga. fibrose-progression. Tranexamsyre ved blødning.
• Konstitutionelle symptomer: JAK-hæmmere effektive.

Komplikationer der forværrer prognose

• Portal hypertension → ascites, varicer, blødning.
• Ekstramedullære tumorer (rygmarg, GI-trakt).
• Infektioner (immunsuppression).
• Blødning (trombocytopeni + platelet-funktionsfejl).
• Osteosklerose / knoglesmerter.
• Leukemisk transformation (AML) – 10–20 % over tid.

Følgning

Jevene kontroller (hvert 3–6 md.): CBC, lever/nyre, milt-størrelse (ultralyd), symptomer, mutational burden. Tidlig henvisning til transplantationscenter ved kandidater.

Disclaimer: Myelofibrose er en kompleks hematologisk sygdom – behandling skal foregå på specialiseret afdeling.