Lægemiddeludvikling: Fasom, omkostninger og tidslinje

Processen fra opdagelse til marked er lang, dyr, forskningsintensiv og højrisiko. I USA: estimeret 10-15 år, omkostninger steg fra $800 mio. (2000) til >$1,3 mia. (2006). 1 præparat pr. 5.000-10.000 screenede stoffer. 2008: 31 godkendelser. 2009: 2.900 stoffer i udvikling.

1. Opdagelsesfasen

Ud fra umættet medicinsk behov: Identificering/validering af target-molekyl. Screening af stoffer → optimering af lead-stof.

2. Præklinisk fase

Ekstensiv toksikologisk test i laboratorium og dyr (3-6 år) for at vurdere om humanforsøg kan påbegyndes.

3. IND-indsendelse (Investigational New Drug)

Data fra prækliniske studier indsendes til FDA (eller tilsvarende andre lande). Godkendelse → humanforsøg (kliniske prøver).

4. Kliniske prøver fase I-III

• Fase I: 20-100 frivillige sunde. Sikkerhed/tolerabilitet (6 mdr - 1 år).
• Fase II: 100-500 patienter. "Proof of concept" – effektivitet, optimal dosis, sikkerhed (1 år).
• Fase III: 1.000-5.000 patienter. Bekræftelse af effekt, overvågning af bivirkninger ved langvarig brug (1-4 år).

5. NDA-indsendelse og FDA-godkendelse

Alle data samles til New Drug Application (NDA). FDA vurderer sikkerhed/effektivitet til markedsføring (6 mdr - 2 år).

6. Fase IV (Post-markedsføring)

FDA kan kræve yderligere studier til langsigtet sikkerhed eller specifikke patientgrupper (fx ældre). En studie koster $20-30 mio. Kan bruges til Supplemental NDA for nye indicationer.