FDA Fase III kliniske prøver: Lægemiddelgodkendelsesprocessen

Den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) kræver, at lægemiddelselskaber gennemfører fase III kliniske prøver for at evaluere effektivitet og sikkerhed af et undersøgelsespræparat i den målrettede patientpopulation. Denne forskning leverer data om risici og fordele ved behandlingen, så FDA kan afgøre, om et lægemiddel skal godkendes til markedsføring.

Fase III test

• For at nå fase III test kræver et undersøgelsespræparat en etableret tilstrækkelig sikkerhedsprofil i en lille gruppe af friske frivillige (fase I) og nogle indikationer på dets effektivitet i en større gruppe patienter (fase II). I fase III gives det eksperimentelle lægemiddel til en stor gruppe mennesker (generelt flere hundrede til flere tusind patienter i målpopulationen) for at bekræfte dets effektivitet, overvåge eventuelle bivirkninger af behandlingen, sammenligne det med almindeligt anvendte behandlinger, og indsamle data, der vil tillade klinikere at Verschrive lægemidlet sikkert.

Prøve design

• De fleste fase III studier bruger randomiserede prøver med passende kontroller, enten en aktiv komparator eller placebo (en inaktiv pille). Prøven følger en nøje kontrolleret protokol (studieplan), der detaljerer, hvordan prøven udføres, herunder administrerede doser og evaluerede slutpunkter. En af de vigtigste aspekter af fase III eller senestadie kliniske prøver er at evaluere et klinisk meningsfuldt slutpunkt for at demonstrere den kliniske fordel af et undersøgelsespræparat. National Institutes of Health og FDA overvåger strengt disse prøver.

Guldstandard

• De mest rigoureuse fase III kliniske prøver er de randomiserede kliniske prøver (RCTs), hvor patienter modtager to eller flere alternative behandlinger tilfældigt. Hverken studiedeltagerne eller dem, der administrerer lægemidlet (læger eller sygeplejersker), kender behandlingstypen (dobbelt blind). Denne "blindhed" fjener enhver bias fra rapportering om, hvordan lægemidlet virker i en klinisk prøveindstilling. Hver klinisk prøve i USA kræver godkendelse og overvågning af et Institutional Review Board for at sikre, at prøvens gennemførese er etisk, og at risici for deltagere er minimale. Alle frivillige patienter skal underskrive en informeret samtykkeerklæring, der angiver studiets natur og at de kan trække sig når som helst, hvis de ikke længere ønsker at deltage.

Resultater

• Resultaterne af fase III kliniske prøver indgår i den nye lægemiddelansøgning, som et selskab indsender til FDA til godkendelse. Lægemiddelselskaber gennemfører generelt to eller flere fase III prøver. Disse data vil optræde i produktmærkningen for det nye lægemiddel.