Stamcelleterapi ved multipel sklerose (MS): Et overblik

Resultater fra gennemgang af 400+ tilfælde

60-70 % af MS-patienter, der gennemgik stamcelletransplantation, havde 3-år progressionsfri overlevelse. Behandlingsrelateret morbiditet: 1-2 %. In vitro studier viser ophør af autoimmunreaktioner, med klinisk remission vedvarende efter normal immunogenoprettelse. Randomiserede forsøg startede 2008 i Europa og USA.

Hvad er multipel sklerose?

Kronisk inflammatorisk og degenerativ CNS-sygdom. Autoimmunitet mod myelinhinder observeres → demyelinisering af neuroner. Tab af myelin og plakkdannelse (skleroser) i hvide stof forstyrrer nervøs signalering → fysisk og kognitiv funktionsnedsættelse. Årsag ukendt.

Stamceller

Bruges fra voksen knoglemarv. Hematopoietiske stamceller (HSC) er multipotente. Kan fornye sig og differentiere til alle blodlinjers celler. Transplanterede HSC kan også differentiere til specifikke celletyper (muskel, hud, lever, lunge, neurale celler).

Behandling

Farmakologisk behandling fokuserer på inflammatoriske mekanismer – begrænset effekt ved immunmedieret CNS-inflammation/kliniske recidiver. Efter loveende dyreforsøg testedes immunundertrykkelse føgt af HSC i alvorlige MS-tilfælde.

Fordele

• HSC træder ind i hjernen og producerer nye neurale celler.
• Remyelinisering observeret.
• HSC-transplantation forbundet med ændringer i thymusoutput: nyt og mangfoldigt T-celle receptor (TCR) repertoar.

Resultater

HSC-transplantation kan fremme CNS-reparation/regeneration via: celle-erstatning, remyelinisering, bystander-aktivitet (immunmodulation). Inflammatorisk aktivitet reduceres. To randomiserede forsøg i gang i Europa/USA – første til at teste om stamcelletransplantation er overlegen immunundertrykkelse ved alvorlig MS.