Hvad er omvendt farmakologi?

Omvendt farmakologi er en lægemiddeldesigntilgang, der starter med et terapeutisk mål, såsom et bestemt protein eller enzym, og derefter arbejder baglæns for at identificere små molekyler, der binder til målet og producerer den ønskede biologiske effekt. Denne tilgang bruges ofte, når en specifik sygdomsvej er velforstået, og et lægemiddel kan designes til at målrette et specifikt protein involveret i forløbet.

Omvendt farmakologi kan sammenlignes med traditionelle lægemiddelopdagelsestilgange, som typisk involverer screening af store biblioteker af små molekyler mod et målprotein for at finde dem, der binder til det. Denne tilgang kan være tidskrævende og dyr, og den er ikke altid vellykket. Omvendt farmakologi tilbyder en mere målrettet tilgang, og den kan i nogle tilfælde være mere effektiv og omkostningseffektiv.

Her er de trin, der er involveret i omvendt farmakologi:

1. Identificer et terapeutisk mål. Dette kan være et protein, enzym eller andet molekyle, der er involveret i en sygdomsvej.

2. Udvikl en bindingsanalyse. Dette er en laboratorietest, der kan bruges til at måle bindingen af ​​små molekyler til det terapeutiske mål.

3. Screen små molekyler for binding til det terapeutiske mål. Dette kan gøres ved hjælp af en række forskellige teknikker, såsom high-throughput screening eller struktur-baseret design.

4. Vurder de biologiske effekter af de små molekyler. Dette kan gøres ved hjælp af en række forskellige assays, såsom cellekulturassays eller dyremodeller.

5. Vælg de mest lovende små molekyler til videre udvikling. Dette vil typisk involvere optimering af styrken, selektiviteten og toksiciteten af ​​de små molekyler.

Omvendt farmakologi er blevet brugt til at udvikle en række lægemidler, herunder Gleevec, Iressa og Tarceva. Disse lægemidler har vist sig at være effektive til behandling af en række kræftformer. Omvendt farmakologi er en lovende ny tilgang til lægemiddelopdagelse, der har potentiale til at føre til udvikling af nye behandlinger for en række sygdomme.