| | Sundhed | sygdom |

sjældne sygdomme og FDA

　　 Sjældne sygdom er en sygdom , som kun rammer et lille antal mennesker . Når en sygdom ikke berører et stort antal mennesker , er der færre midler at finde behandlingsformer for denne betingelse . I 1983 vedtog Kongressen Orphan Drug Act for at løse dette problem . Lægemidler, der behandler sjældne sygdom kaldes orphan drugs . FDA er ansvarlig for gennemførelsen af Orphan Drug Act og Kontor "forældreløse" produkter Udvikling varetager tilskudsprogram

Hvad er en Sjældne Sygdomme ?

Ifølge " forældreløse "produkter , " sjældne sygdomme sygdom er en sjælden sygdom eller tilstand , der påvirker mindre end 200. 000 mennesker i USA . Dette omfatter tilstande som Lou Gehrig 's sygdom , Tourettes og akromegali , bedre kendt som gigantisme . De fleste, men ikke alle , er forældreløse sygdomme forårsaget af en genetisk abnormitet eller defekt . På grund af den sjældenhed af disse sygdomme , er det ofte meget vanskeligt for patienter at få en præcis diagnose .

Den Orphan Drug Act

Den Orphan Drug Act blev vedtaget i 1983 . Denne retsakt gav økonomiske incitamenter for virksomhederne til at forske, udvikle og markedsføre lægemidler til sjældne sygdomme . Ifølge " Orphan Drug Act : Gennemførelse og Impact , "farmaceutisk virksomheder, der udvikler lægemidler til sjældne sygdomme er berettiget til at modtage bevilge penge til kliniske forsøg samt op til halvtreds procent af udgifterne til humane kliniske forsøg . Virksomheden vil også have eksklusiv ret på markedet i syv år .

Effektiviteten af Orphan Drug Act

Da gennemførelsen af Orphan Drug Act , at antallet af sjældne lægemidler er godkendt af FDA er steget betydeligt . Ifølge " forældreløse "produkter : Håb for mennesker med sjældne sygdomme , " i de ti år forud for gennemførelsen af Orphan Drug Act , blev der kun 10 nye lægemidler godkendt af FDA . Siden 1983 har over 250 nye lægemidler er godkendt og på markedet for patienter med sjældne sygdomme .

Grant Program

FDA 's Kontor for forældreløse produkter Udvikling ( OOPD ) er ansvarlig for at gennemgå alle ansøgninger om tilskud under Orphan Drug Act . Ifølge " FDA 's Kontor for forældreløse "produkter , " cirka 14 dollars . 2 millioner i tilskud penge er til rådighed . Den OOPD også indsamler oplysninger om lægemidler til sjældne sygdomme og nye lægemidler stadig i testfasen , og distribuerer det til patienterne for at hjælpe dem med at planlægge deres behandling og informere dem om nye kliniske studier .

Bagsiden af den Orphan Drug Act

Ulempen af Orphan Drug Act er, at det har skabt en eneret til visse farmaceutiske virksomheder. Fordi loven giver virksomheden eksklusiv ret på markedet i syv år, er der ingen konkurrence til at regulere prisfastsættelsen af narkotika . For eksempel , i henhold til " The Orphan Drug Act : Gennemførelse og Impact ", kan man Orphan Drug , Alglucerase , koster op til $ 300. 000 årligt . Selvom der i mange tilfælde prisfastsættelsen er der minder om ikke-lægemidler , på grund af den eksklusivitet faktor , behøver patienterne ikke har mulighed for at købe en generisk version af lægemidlet .

Relaterede Sundhed Artikler