| | Sundhed | sygdom |

genterapi for cancer

ngle punkter genterapi er en eksperimentel behandling, der involverer at introducere genetisk materiale i en persons celler til at bekmpe sygdommen. forskere studerer genterapi for cancer ved hjlp af en rkke forskellige fremgangsmder. et gen kan leveres til en celle ved hjlp af en brer, kendt som en " . vektor "de mest almindelige typer af vektorer, der anvendes i genterapi er virus. de vira, der anvendes i genterapi er ndret for at gre dem sikre, men nogle risici stadig med genterapi. et klinisk forsg med genterapi skal godkendes af p mindst to review brdder p forskernes institution, svel som os, Food and Drug Administration og National Institutes of Health rekombinant DNA rdgivende udvalg. de etiske, juridiske og sociale konsekvenser (elsi) program blev etableret i 1990 for at identificere, analysere , og tage konsekvenserne af humangenetik forskning. 1. Hvad er gener? gener er de biologiske arveenheder. gener bestemmer indlysende trk, ssom hr og jenfarve, svel som mere subtile egenskaber, ssom evnen af blodet at bre oxygen. komplekse egenskaber, ssom fysisk styrke, kan formes ved vekselvirkning af en rkke forskellige gener sammen med miljmssige pvirkninger. et gen er en del af en deoxyribonukleinsyre (DNA)-molekyle. mennesker har mellem 50.000 og 100.000 gener. gener brer instruktioner, tillader cellerne til at producere specifikke proteiner, ssom enzymer. under oprettelsen af proteiner, anvendes celler andet molekyle, ribonucleinsyre (RNA), at overstte genetisk information lagret i DNA. kun bestemte gener i en celle er aktive p et givet tidspunkt. som celler modne, bliver mange gener permanent inaktiv. mnster af aktive og inaktive gener i en celle, og det resulterende protein sammenstning afgre, hvilken slags celle, det er, og hvad den kan og ikke kan gre. fejl i gener kan resultere i sygdom. Hvad er genterapi? fremskridt i at forst og manipulere gener har sat scenen for forskerne at ndre patienternes genetiske materiale til at bekmpe eller forebygge sygdom. genterapi er en eksperimentel behandling, der involverer at introducere genetisk materiale (DNA eller RNA) til en persons celler til at bekmpe sygdommen. genterapi er ved at blive undersgt i kliniske forsg (forskning studier med mennesker) for mange forskellige former for krft og andre sygdomme. Det er i jeblikket ikke findes uden for et klinisk forsg. hvordan genterapi undersges i behandlingen af cancer? forskere at undersge flere mder til behandling af cancer ved hjlp af genterapi. nogle metoder mlrette raske celler til at forbedre deres evne til at bekmpe krft. andre tilgange rettet mod cancerceller, til at destruere dem eller forhindre deres vkst. Nogle genterapiteknikker, der undersges, er beskrevet nedenfor. i en fremgangsmde, udskift forskere mangler eller ndrede gener med sunde gener. fordi nogle manglende eller ndrede gener (f.eks p53) kan fre til krft, erstatte "arbejder" kopier af disse gener kan holde krften udvikler sig. forskere undersger ogs mder at forbedre en patients immunrespons til krft. Ved denne fremgangsmde bliver genterapi anvendes til at stimulere kroppens naturlige evne til at angribe cancerceller. i nogle undersgelser injiceres forskere cancerceller med gener, der gr dem mere flsomme over for kemoterapi, strleterapi eller andre behandlinger. i andre undersgelser, anbringes forskere et gen i raske bloddannende stamceller for at gre disse celler mere modstandsdygtige over for de bivirkninger af hje doser af anticancerlgemidler. i en anden fremgangsmde, injicere forskere cancerceller med gener, som kan anvendes til at delgge cellerne . I denne teknik "selvmordsgener" indfres i cancerceller. senere bliver en pro-drug (en inaktiv form af et toksisk lgemiddel) indgives til patienten. pro-drug aktiveres i cancerceller, der indeholder disse "selvmordsgener", som frer til delggelse af disse cancerceller. anden forskning er fokuseret p anvendelsen af genterapi for at forhindre cancerceller i at udvikle nye blodkar (angiogenese). hvor er gener overfres til celler, sledes at genterapi kan finde sted? i almindelighed kan et gen ikke blive direkte indfrt i en persons celle. det skal leveres til cellen ved hjlp af en brer, eller "vektor". vektorerne mest almindeligt anvendte inden for genterapi er vira. vira har en unik evne til at genkende bestemte celler og indstte deres DNA i cellerne. i nogle genterapi kliniske forsg, er celler fra patientens blod eller knoglemarv fjernet og dyrket i laboratoriet. cellerne udsat for virus, der brer det nskede gen. virus trnger ind i cellerne og indstter det nskede gen i cellernes DNA. cellerne vokser i laboratoriet og derefter returneres til patienten ved injektion i en vene. denne type af genterapi kaldes ex vivo, fordi cellerne dyrkes uden for kroppen. genet overfres til patientens celler, medens cellerne er uden for patientens krop. i andre undersgelser, er vektorer (ofte virus) eller liposomer (fedtpartikler) anvendes til at levere det nskede gen til celler i patientens krop. Denne form for genterapi kaldes in vivo, fordi genet overfres til cellerne i patientens krop. hvilke typer af virus anvendes i genterapi, og hvordan de kan anvendes sikkert? mange genterapianvendelser kliniske forsg afhngige retrovira til at levere det nskede gen. andre vira, der anvendes som vektorer indbefatter adenovira, adenoassocierede vira, lentivira og poxviruser og herpesvira. disse vira er forskellige i hvor godt de overfre gener til celler, hvilke celler de kan genkende og inficere, og om de ndrer cellens DNA permanent eller midlertidigt. derfor kan forskere bruge forskellige vektorer, afhngigt af de specifikke karakteristika og kravene til forsget. forskerne ndre vira, der anvendes i genterapi til at gre dem sikre for mennesker og for at ge deres evne til at levere bestemte gener til en patients celler. afhngigt af virus og ml forskningsundersgelse kan forskerne inaktivere visse gener i vira at forhindre dem i at reproducere eller forrsage sygdom. forskere kan ogs ndre virus, s at den bedre genkender og ind i mlcellen. hvilke risici er forbundet med nuvrende forsg med genterapi? vira kan sdvanligvis inficere mere end n celletype. Nr sledes virale vektorer anvendes til at bre gener ind i kroppen, kan de inficerer raske celler svel som cancerceller. anden fare for, at det nye gen kan indsttes i det forkerte sted i DNA'et, eventuelt forrsage cancer eller andre skadelige mutationer i DNA'et. desuden, nr virus eller liposomer anvendes til at levere DNA til celler inde i patientens krop er der en lille chance for, at dette DNA utilsigtet kan indfres i patientens reproduktive celler. Hvis dette sker, kan det medfre ndringer, der kan videregives, hvis en patient har brn efter behandling. andre bekymringer omfatter muligheden for at overfrte gener kan vre "overudtrykkes," producere s meget af den manglende protein for at vre skadelig, at den virale vektor kan forrsage betndelse eller en immunreaktion, og at virus kan overfres fra patienten til andre personer eller i miljet. forskerne bruge dyreforsg og andre forholdsregler for at identificere og undg disse risici, fr de kliniske forsg udfres i mennesker. hvad store problemer, skal forskerne overvinde, fr genterapi bliver en almindelig teknik til behandling af sygdom? forskerne ndt til at finde mere effektive mder at levere gener til kroppen. til behandling af cancer og andre sygdomme effektivt med genterapi, forskere udvikle vektorer, der kan injiceres i patienten og er specielt rettet mod mlcellerne placeret overalt i kroppen. mere arbejde er ogs ndvendig for at sikre, at vektorerne held vil indstte de nskede gener i hver af disse mlceller. forskere skal ogs vre i stand til at levere gener konsekvent at en prcis placering i patientens DNA, og sikre, at transplanterede gener prcist styres af kroppens normale fysiologiske signaler. Selv om forskerne arbejder hrdt p disse problemer, er det umuligt at forudsige, hvornr de vil have effektive lsninger. , hvad der var den frste sygdom, der er godkendt til behandling med genterapi? den frste sygdommen godkendt til behandling med genterapi blev adenosindeaminase (ADA)-deficiens. ada-mangel er en sjlden genetisk sygdom. det normale ada genet producerer et enzym kaldet adenosindeaminase, som er afgrende for kroppens immunsystem. patienter med denne tilstand ikke har normale ada gener og ikke producerer funktionelt ada enzym. ADA-mangel brn er fdt med svr immundefekt, og er tilbjelige til at gentagne alvorlige infektioner, som kan vre livstruende. selv ada mangel kan behandles med et stof kaldet PEG-ada, stoffet er dyrere (mere end $ 100.000 om ret) og skal tages for livet ved injektion i en blodre. ada mangel blev valgt til den frste godkendte human genterapi forsg for flere grunde: sygdommen er forrsaget af en defekt i et enkelt gen, som forger sandsynligheden for, at genterapi vil lykkes. genet reguleres p en enkel, "altid-on" mode, i modstning til mange gener, hvis regulering er kompleks. mngden af ada foreliggende behver ikke at vre prcist reguleret. selv sm mngder af enzymet er kendt for at vre gavnlig, mens strre mngder ogs er veltolereret. hvordan forsg med genterapi modtage godkendelse? et forslag til genterapi retssag, eller protokol, skal godkendes af mindst to review boards ved videnskabsfolk ' institution. genterapi ogs skal godkendes af os, Food and Drug Administration (FDA), som regulerer alle gen-terapi. i Desuden skal forsg, som er finansieret af National Institutes of Health (NIH), skal registreres hos NIH rekombinant DNA rdgivende udvalg (RAC). NIH, der omfatter mere end 20 institutioner og kontorer, er den fderale omdrejningspunktet for biomedicinsk forskning i USA. hvorfor er der s mange skridt i denne proces? eventuelle undersgelser, der omfatter mennesker, skal gennemgs med stor omhu. genterapi i srdeleshed er en potentielt meget kraftfuld teknik, er relativt nyt, og kan f stor betydning. disse faktorer gr det ndvendigt for forskerne at tage srlige forholdsregler med genterapi. hvad er nogle af de sociale og etiske aspekter omkring den menneskelige genterapi? i vidt omfang, er de sprgsml, de samme som dem, der str over, nr en strk ny teknologi er udviklet. sdanne teknologier kan udrette meget godt, men de kan ogs resultere i stor skade, hvis den anvendes uklogt. genterapi er i jeblikket fokuseret p at korrigere genetiske fejl og helbrede livstruende sygdom, og regler er p plads for at gennemfre disse typer af undersgelser. men i fremtiden, nr de teknikker til genterapi er blevet enklere og mere tilgngelig, vil samfundet ndt til at beskftige sig med mere komplekse sprgsml. en sdant sprgsml er relateret til muligheden for genetisk at ndre menneskelige g eller sd, de reproduktive celler, der passerer gener til kommende generationer. (Fordi knsceller ogs kaldes kimceller, er denne form for genterapi benvnt kim-line behandling.) Et andet sprgsml er relateret til mulighederne for at udnytte de menneskelige evner, for eksempel, bedre hukommelse og intelligens-by genetisk intervention. selv om begge knsceller genterapi og genetisk forbedring har potentialet til at give fordele, eventuelle problemer med disse procedurer bekymre mange forskere. knsceller genterapi vil for altid ndre den genetiske make-up af en persons efterkommere. sledes, ville den menneskelige genpulje permanent pvirket. Selv om disse ndringer formentlig ville vre til det bedre, en fejl i teknologi eller dom kan f vidtrkkende konsekvenser. NIH ikke godkender knsceller genterapi hos mennesker. i tilflde af genetisk forbedring, er der bekymring for, at en sdan manipulation kan blive en luksus kun tilgngelig for de rige og magtfulde. nogle ogs frygter, at udbredt brug af denne teknologi kan fre til nye definitioner af "normal", der ville udelukke personer, der er, for eksempel, for blot gennemsnitlige intelligens. og retfrdigt eller ej, nogle mennesker forbinder alle genetisk manipulation med tidligere misbrug af begrebet "racehygiejne," eller undersgelse af metoder til forbedring af genetiske kvaliteter gennem selektiv avl. hvad der gres for at lse disse sociale og etiske sprgsml? forskere, der arbejder om det menneskelige genom-projektet (HGP), som har afsluttet kortlgning og sekventering alle de gener i mennesker, har erkendt, at de oplysninger, erfaringer fra dette arbejde vil f dybtgende konsekvenser for enkeltpersoner, familier og samfund. de etiske, juridiske og sociale konsekvenser (elsi) program blev etableret i 1990 for at lse disse problemer. det elsi programmet er designet til at identificere, analysere og behandle de etiske, juridiske og sociale flger af humangenetik forskning p samme tid, at de grundlggende videnskabelige sprgsml bliver undersgt. p denne mde, kan problemomrder identificeres og lsninger, der udvikles, fr de videnskabelige oplysninger bliver en del af standard sundhedspleje praksis. mere information om HGP og elsi program kan findes p den nationale menneskelige genom forskningsinstitut (nhgri)

Relaterede Sundhed Artikler