Kliniske undersøgelser: Den afgørende rolle i farmaceutisk udvikling

Kliniske undersøgelser er medicinske forskningsstudier, der normalt udføres af videnskabsmænd, læger, hospitaler, universiteter og den farmaceutiske industri selv. Deltagere (forsøgspersoner) i en klinisk undersøgelse har opfyldt de strenge berettigelseskriterier, der er defineret af studiet, og har givet informeret samtykke til at deltage, efter at undersøgeren nøje har forklaret risici, fordele og alternativer til studiebehandlingen. FDA gennemgår nøje resultaterne af kliniske undersøgelser i mange faser, før de godkender et nyt udviklet lægemiddel til kommerciel tilgængelighed og brug i den generelle befolkning.

Fase 1-undersøgelser

Fase 1 kliniske undersøgelser er de tidligste studier af et nyt lægemiddel. Disse er normalt meget små studier, fordi de primære mål er at bestemme, om det nye lægemiddel overhovedet er sikkert at give til mennesker, og at starte med at bestemme en sikker dosisinterval. Meget lidt er kendt om lægemidlet i denne fase, selvom det måske har gennemgået dyr- eller laboratorietest.

Fase 2-undersøgelser

Fase 2 kliniske undersøgelser er større, ofte med flere hundrede eller endog tusinder af deltagere. I disse undersøgelser testes lægemidlet for effektivitet i de specifikke tilstande, der undersøges i forsøget. Forsøgspersoner overvåges også nøje for bivirkninger og adverse hændelser på grund af det nye lægemiddel.

Fase 3-undersøgelser

Fase 3 kliniske undersøgelser bruger studielægemidlet i endnu større grupper, ofte tusinder af forsøgspersoner, for yderligere at teste og bekræfte effektivitet samt bivirkninger og toksicitet. I nogle tilstande kan det nye studielægemiddel blive sammenlignet med ældre, standardmedicin for at se, om det nye lægemiddel er lige så effektivt som, eller muligvis mere effektivt end, de nuværende standardterapier. Også i nogle undersøgelser kan et placebo-lægemiddel gives til nogle patienter og resultater sammenlignet med det nye studielægemiddel hos andre patienter. Forsøgspersoner vil ikke vide, om de får et placebo eller det undersøgte lægemiddel.

FDA-godkendelse

FDA bruger resultaterne af kliniske undersøgelser, især fase 3-undersøgelser, til at bestemme, om de vil godkende lægemidlet, og for hvilke indikationer. FDA-godkendelse er påkrævet for markedsføring og salg af lægemidlet i USA. FDA kan også anbefale, at fase 4-undersøgelser, også kendt som post-markedsundersøgelser, udføres for yderligere at bekræfte bivirkninger og effektivitet af det nye lægemiddel. Post-markedsstudier kan bruges til at definere de mærkede risici og advarsler, at udvide indikationer for medicinen, og i sjældne tilfælde at fjerne en indikation, når lægemidlet viser sig at være mere toksisk eller mindre effektivt end de indledende undersøgelser antydede.