Lentivirus transfektionsprotokol

amerikanske og europæiske forskere brugte lentivira i en banebrydende kliniske forsøg har til formål at kurere adrenoleukodystrophy (ALD ), en dødelig hjernesygdom hos unge drenge, der er forårsaget af en muteret ALD gen. Lentivirus leverede en korrekt version af ALD genet til to unge patienter og i 2009 meddelte forskerne , at de havde standset progression af sygdommen. Lentiviruses

Lentivirus er retrovirus , da deres genetiske information er indeholdt i RNA snarere end DNA. De inficere humane celler, og et særligt enzym omdanner deres RNA til DNA, som integreres i det cellulære DNA. Cellerne kopiere disse gener , som gør flere vira der inficerer andre celler.
Ændringer

Forskere ændret lentivira . I stedet for at levere virusgenerne til en celle , den modificerede lentivirus leverer et terapeutisk gen, såsom ALD . De anbringes generne for de virale strukturelle proteiner i plasmider , som er små DNA-stykker . En separat plasmid indeholder ALD genet.

Transfektionsfremgangsmåder

Forskere producerer de modificerede lentiviruses ved transfektion. De mikser plasmider med salte eller lipider , der tillader plasmider ind i celler , hvor de er replikeret . Cellerne producerer de virale strukturelle proteiner , at selv- samle ind viruspartikler , der hver indeholder et stykke af RNA med ALD genet. Disse modificerede partikler forlade cellerne i vækstmediet , hvor de er indsamlet til brug i forsøg med genterapi .
Bruger

vira er et populært værktøj til at modificere celler til forskning og industriel brug, i tillæg til genterapi. For eksempel kan celler gøres, der udtrykker insulin til farmaceutisk produktion eller grønt fluorescerende protein til sporing celler i migrationstudier .
Hoteltilbud