Sjældne Sygdomme & FDA

En forældreløs sygdom er en sygdom, der påvirker kun et lille antal mennesker. Når en sygdom ikke påvirker et stort antal mennesker , der er færre midler til at finde behandlinger for denne betingelse. I 1983 vedtog Kongressen Orphan Drug Act for at løse dette problem. Lægemidler, der behandler sjældne sygdom kaldes lægemidler til sjældne sygdomme . FDA er ansvarlig for gennemførelsen af Orphan Drug Act og Kontoret for Orphan Produkter Udvikling håndterer tilskuddet programmet . Hvad er en Orphan sygdom?

Ifølge " forældreløse produkter ", sjældne sygdom er en sjælden sygdom eller tilstand, der påvirker færre end 200.000 mennesker i USA. Dette omfatter tilstande såsom Lou Gehrig sygdom, Tourettes og akromegali , mere almindeligt kendt som gigantisme . De fleste, men ikke alle, er sjældne sygdomme forårsaget af en genetisk abnormitet eller defekt . På grund af sjældenhed af disse sygdomme , er det ofte meget vanskeligt for patienter at modtage en præcis diagnose .
Orphan Drug Act

Orphan Drug Act blev vedtaget i 1983. Denne handling gav økonomiske incitamenter for virksomhederne til at forske, udvikle og markedsføre lægemidler til sjældne sygdomme. Ifølge "The Orphan Drug Act : Implementering og Impact ", farmaceutiske virksomheder, der udvikler lægemidler til sjældne sygdomme er berettiget til at modtage tilskud penge til kliniske forsøg samt op til halvtreds procent af omkostningerne ved kliniske forsøg på mennesker . Selskabet vil også have eksklusiv ret på markedet i syv år.
Effektiviteten af Drug Act Orphan

Siden gennemførelsen af Drug Act Orphan antallet lægemidler til sjældne sygdomme , der er godkendt af FDA er steget betydeligt. Ifølge " forældreløse produkter : Håb for folk med sjældne sygdomme, " i de ti år forud for gennemførelsen af Orphan Drug Act , blev kun 10 nye lægemidler , der er godkendt af FDA. Siden 1983 har over 250 nye lægemidler er godkendt og er på markedet for patienter med sjældne sygdomme.
Grant Program

FDA Office of forældreløse produkter Udvikling ( OOPD ) er ansvarlig for at gennemgå alle ansøgninger i henhold til Orphan Drug Act . Ifølge " FDA Office of forældreløse produkter ", ca $ 14200000 i tilskud penge er til rådighed. Den OOPD samler også oplysninger om lægemidler og nye lægemidler stadig er i testfasen og distribuerer det til patienter for at hjælpe dem med at planlægge deres behandling og informere dem om nye kliniske studier.
Ulempen ved Orphan Drug Act

Ulempen ved Orphan Drug Act er, at det har skabt et monopol for visse medicinalvirksomheder. Fordi loven giver virksomheden eneforhandlingsret i syv år , er der ingen konkurrence at regulere prisfastsættelsen af narkotika. For eksempel , i henhold til "The Orphan Drug Act : Implementering og Impact ," en orphan drug , alglucerase kan koste op til $ 300.000 om året. Selvom der i mange tilfælde er prisfastsættelse minder om ikke- sjældne sygdomme , på grund af eksklusivitet faktor , behøver patienterne ikke har mulighed for at købe en generisk version af lægemidlet.
Hoteltilbud

Relaterede Sundhed Artikler